Μηχανισμός δράσης και τεχνολογία siRNA
Η θεραπευτική προσέγγιση βασίζεται στη χρήση μικρών παρεμβαλλόμενων RNA (small interfering RNA - siRNA), τα οποία έχουν σχεδιαστεί για να δεσμεύουν και να αποκόπτουν τα μόρια RNA που ευθύνονται για την παραγωγή της πρωτεΐνης prion (PrP). Η καινοτομία έγκειται στη χρήση δισθενούς (divalent) siRNA, όπου δύο πανομοιότυπα μόρια siRNA συνδέονται μεταξύ τους, επιτυγχάνοντας ευρύτερη κατανομή στον εγκέφαλο σε σύγκριση με τα συμβατικά, μονομερή siRNA.
Κλινική δοκιμή PRiSM και μεθοδολογία
Η δοκιμή PRiSM (PrP-targeting siRNA Safety & Mechanism Study) αποτελεί ένα κρίσιμο βήμα για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της ανεκτικότητας του φαρμάκου. Η διαδικασία περιλαμβάνει τη χορήγηση μέσω οσφυονωτιαίας παρακέντησης (lumbar puncture) σε 15 συμπτωματικούς ασθενείς, με κλιμακούμενη δοσολογία. Παράλληλα, προβλέπεται η λειτουργία ενός παρατηρητικού σκέλους για τη συλλογή δεδομένων σύγκρισης.
Διαφάνεια και ανοιχτή επιστήμη
Οι ερευνητές Eric Minikel και Sonia Vallabh έχουν υιοθετήσει μια ριζοσπαστική στάση διαφάνειας, δημοσιεύοντας δημόσια τον φάκελο IND (Investigational New Drug) που κατατέθηκε στον FDA. Η στρατηγική αυτή στοχεύει στη δημιουργία ενός «μαθησιακού συστήματος» (learning system) στην ανάπτυξη φαρμάκων, όπου τα δεδομένα και οι γνώσεις από κάθε κλινική προσπάθεια διαμοιράζονται ανοιχτά στην επιστημονική κοινότητα, ανεξάρτητα από το τελικό αποτέλεσμα της δοκιμής.